Πάνος Καναβός, PhD
Associate Professor in International Health Policy, Department of Health Policy, Programme Director, Medical Technologies, Deputy Director, LSE Health, London School of Economics
Η εισαγωγή νέων και ακριβών φαρμακευτικών τεχνολογιών έχει «πυροδοτήσει» εκτεταμένες συζητήσεις σχετικά με τα οφέλη που αποκομίζουν οι ασθενείς και τα συστήματα Υγείας, όπως τονίζει ο κ. Πάνος Καναβός στο «The Doctor».
Συνέντευξη Κοσμάς Ζακυνθινός
Κύριε Καναβέ, κατά πόσο το πλαίσιο φαρμακευτικής πολιτικής, που υπάρχει στη χώρα μας, είναι προσηλωμένο στις αρχές καθολικής πρόσβασης των ασθενών σε νέα φάρμακα; Ποιες οι προτάσεις σας;
Αν και υπάρχει συναίνεση μεταξύ όλων των κύριων ενδιαφερόμενων μερών σχετικά με το τί πρέπει να περιλαμβάνουν οι γενικοί στόχοι της φαρμακευτικής πολιτικής –μεταξύ άλλων, ποιότητα περίθαλψης, καθολική πρόσβαση, αποτελεσματικότητα, μεγιστοποίηση του υγειονομικού οφέλους– δεν υπάρχει επί του παρόντος ένα πλαίσιο στην Ελλάδα που να συνοψίζει τις αρχές και το σκεπτικό μιας Εθνικής Φαρμακευτικής Πολιτικής (ΕΦΠ). Νομίζω ότι αυτό χρήζει προσοχής και πρέπει να διορθωθεί. Θα έβλεπα τους βασικούς πυλώνες της ΕΦΠ να είναι οι εξής:
Η χώρα να παραμείνει προσηλωμένη στην καθολική πρόσβαση σε νέα φάρμακα, έτσι ώστε τα φαρμακευτικά προϊόντα:
α. να διατίθενται γρήγορα και χωρίς κίνδυνο να μην υπάρχουν στην αγορά,
β. να διανέμονται ανάλογα με τις θεραπευτικές ανάγκες
γ. να είναι προσβάσιμα ανεξάρτητα από τοποθεσία, ηλικία ή εισόδημα, και
δ. το κόστος για τους ασθενείς (συμμετοχή) να λαμβάνει υπόψη κριτήρια όπως ηλικία, εισόδημα και σοβαρότητα της ασθένειας, έτσι ώστε να μην επιβαρύνονται ομάδες συμπολιτών μας δυσανάλογα.
- Μια υγιής πολιτική χρηματοδότησης της Υγείας θα πρέπει να επηρεάσει θετικά την κάλυψη των συνταγογραφούμενων φαρμάκων, σε ό,τι αφορά την επάρκεια δημόσιων πόρων και την συμμετοχή των ασφαλισμένων.
- Βελτιστοποίηση και εξορθολογισμός των πολιτικών τιμολόγησης, αγοράς και αποζημίωσης, της αποτελεσματικότητας των οργανισμών, που τις χειρίζονται, και των σχετικών ανθρώπινων πόρων, προκειμένου να προσφέρουν αποτελεσματική φαρμακευτική περίθαλψη και μια ακμάζουσα βιομηχανία.
- Το ισχυρό ρυθμιστικό πλαίσιο είναι το κλειδί για τη διασφάλιση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της ποιότητας και θα πρέπει να είναι προϊόν ισχυρής συνεργασίας μεταξύ όλων των σχετικών φορέων.
- Οι γιατροί και οι φαρμακοποιοί έχουν την ευθύνη να συνταγογραφούν και να χορηγούν φάρμακα ορθολογικά, ενώ οι ασθενείς έχουν εξίσου σημαντικό ρόλο στη συμβολή στην κατάλληλη, επαρκή και οικονομικά αποδοτική φροντίδα.
- Η υποστήριξη και η παροχή κινήτρων της φαρμακευτικής παραγωγής και των δραστηριοτήτων έρευνας και ανάπτυξης είναι ζωτικής σημασίας για την ευημερία του πληθυσμού της Ελλάδας και γενικότερα για την οικονομική ευρωστία και ανάπτυξη.
Οι παραπάνω γενικές κατευθύνσεις μπορούν να εξειδικευτούν σε επιμέρους προτάσεις και δείκτες αξιολόγησης που θα παρακολουθούνται διαχρονικά. Η διαχρονική παρακολούθηση είναι κομβική για να γνωρίζουμε τι δουλεύει καλά στο σύστημα που περιέγραψα παραπάνω και τι χρήζει περαιτέρω παρέμβασης ή διορθωτικών κινήσεων.
Σε τι αφορά η έρευνα του LSE που βρίσκεται σε εξέλιξη σχετικά με 1.400 φάρμακα με τις ενδείξεις τους;
Δεν χωρεί αμφιβολία ότι η εισαγωγή νέων και ακριβών φαρμακευτικών τεχνολογιών, σε συνδυασμό με οφέλη τα οποία είναι πολλές φορές μέτρια, έχει πυροδοτήσει εκτεταμένες συζητήσεις σχετικά με τα οφέλη που αποκομίζουν οι ασθενείς και τα συστήματα Υγείας, πώς αυτά τα οφέλη πρέπει να αξιολογούνται και με ποια κριτήρια αξιολόγησης πρέπει να γίνεται η ενημέρωση των αποφάσεων αποζημίωσης.
Αυτή η συζήτηση έχει ενταθεί σε συνάρτηση με την αυξημένη πίεση, που δέχονται οι προϋπολογισμοί Υγείας και γενικότερα λόγω των ανησυχιών για τη δημοσιονομική βιωσιμότητα των συστημάτων Υγείας, που τροφοδοτείται εν μέρει από τη σταθερή αύξηση της ζήτησης για υγειονομική περίθαλψη. Κεντρικό στοιχείο αυτής της συζήτησης είναι ο τρόπος με τον οποίο αξιολογούνται οι νέες ιατρικές τεχνολογίες και συγκεκριμένα, η χρήση της Αξιολόγησης Τεχνολογίας Υγείας (HTA) ως εργαλείο κατανομής πόρων. Σε αυτό το πλαίσιο κινείται και η έρευνά μας που έχει διαχρονικό χαρακτήρα. Ειδικότερα, εξετάζουμε τρία αλληλοσχετιζόμενα ερωτήματα:
- Πρώτο, ποιες είναι οι κύριες τάσεις στην ΗΤΑ τα τελευταία χρόνια;
- Δεύτερο, ποιοι είναι οι πιο σημαντικοί παράγοντες που σχετίζονται με θετικά αποτελέσματα HTA; και
- Τρίτο, πώς αυτοί οι παράγοντες επηρεάζουν τα αποτελέσματα από το χρόνο, μεταξύ της άδειας κυκλοφορίας και την απόφαση του HTA;
Για να απαντήσουμε σε αυτά τα ερωτήματα συλλέξαμε στοιχεία από ένα αντιπροσωπευτικό δείγμα φαρμάκων με τις ενδείξεις τους (συνολικά 1.415 ζεύγη φαρμάκων-ενδείξεων) την περίοδο 2009 με 2020. Από πλευράς δείγματος, προχωρήσαμε στην ανάλυση εκβάσεων HTA σε 7 χώρες και 8 οργανισμούς HTA: Αγγλία, Σκωτία, Γαλλία, Γερμανία, Καναδάς, Αυστραλία, Σουηδία, και την Καναδική επαρχία του Κεμπέκ (η οποία έχει το δικό της σύστημα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας). Οι εκβάσεις ΗΤΑ είναι:
α. Εγκρίθηκε ως αιτούμενο και με την ένδειξη με την οποία είχε εγκριθεί από την ρυθμιστική αρχή,
β. εγκρίθηκε με περιορισμούς, και
γ. απορρίφθηκε.
Είναι γεγονός πως ακόμη και οι πιο ισχυρές οικονομίες δυσκολεύονται να «υποστηρίξουν» φάρμακα νέας τεχνολογίας, λόγω αυξημένου κόστους. Τι σημαίνει πρακτικά η αξιολόγηση και επιλογή του πληθυσμού που είναι κατάλληλος για νέες θεραπείες;
Η έρευνα μάς έχει δείξει ότι, ενώ η συντριπτική πλειονότητα των νέων φαρμάκων (87,3%) λαμβάνει θετικό (περιορισμένο ή μη) αποτέλεσμα HTA, το 46% υπόκειται σε περιορισμούς χρήσης, το 31% έχει εγκριθεί με στρατηγική επιμερισμού του κινδύνου και το 20% έχει απορριφθεί τουλάχιστον μία φορά. Η υψηλή ποιότητα των στοιχείων μπορεί να είναι απαραίτητη, αλλά όχι επαρκής προϋπόθεση για θετικά αποτελέσματα HTA, υποδηλώνοντας ότι περαιτέρω δείκτες, όπως το μέγεθος του κλινικού οφέλους, ή η κλινική σημασία, είναι κρίσιμοι παράγοντες απόφασης, ιδιαίτερα όταν εξετάζονται παράλληλα με την αβεβαιότητα των κλινικών στοιχείων.
Άλλοι παράγοντες που σχετίζονται με θετικά αποτελέσματα HTA ήταν τα ορφανά φάρμακα με ενδείξεις καρκίνου, ενώ οι κρίσεις κοινωνικής αξίας (SVJ), ιδιαίτερα η καινοτομία και η κλινική ανάγκη, μπορούν να δράσουν ως «τροποποιητές» αποφάσεων και συμβάλλουν σε εγκρίσεις με περιορισμούς.
Ποια τα δεδομένα που προκύπτουν έως τώρα από την μελέτη για την πορεία των θεραπειών νέας γενιάς, που εφαρμόζονται σε διάφορα συστήματα Υγείας;
Θα μπορούσα να συνοψίσω τα αποτελέσματα στα εξής σημεία:
Πρώτο, η πλειονότητα των φαρμάκων που αξιολογούνται από οργανισμούς HTA έχουν θετική έκβαση. Ειδικότερα,
- Εγκρίθηκαν ως αιτούμενα το 16% του δείγματος
- Εγκρίθηκαν με περιορισμούς το 71% του δείγματος
- Απορρίφθηκαν το 13% του δείγματος.
Το 47% όλων των απορρίψεων αφορούσαν ογκολογικά φάρμακα. Το ποσοστό των ορφανών φαρμάκων (12% του δείγματος), που έλαβαν θετικές ή θετικές αλλά με περιορισμούς εκβάσεις HTA, ήταν ελαφρώς υψηλότερο (90%), σε σύγκριση με το υπόλοιπο δείγμα (87%).
Δεύτερο, ας περάσουμε τώρα στον χρόνο που χρειάζεται για να αξιολογηθεί ένα φάρμακο από τους οργανισμούς ΗΤΑ. Οι αξιολογήσεις HTA διήρκεσαν >12 μήνες κατά μέσο όρο μετά την άδεια κυκλοφορίας (MA). Υπάρχουν σημαντικές διαφορές μεταξύ των εκβάσεων έγκρισης (L), έγκρισης με περιορισμούς (LWC) και απόρριψης (DNL). Ο μέσος χρόνος μέχρι το τελικό αποτέλεσμα ΗΤΑ είναι 9,7 μήνες για την έγκριση, 12,1 μήνες για την έγκριση με περιορισμούς και 14,8 μήνες για την απόρριψη, αντίστοιχα.
Η Αυστραλία είχε το συντομότερο αποτέλεσμα με την έκβαση HTA να επιτυγχάνεται σε 8 μήνες κατά μέσο όρο, ενώ στην Αγγλία η έκβαση του ΗΤΑ έπαιρνε κατά μέσο όρο 18,1 μήνες.
Τρίτο, το ρυθμιστικό πλαίσιο είχε ποικίλη επιρροή για τον χρόνο που χρειαζόταν έως την έκδοση της τελικής απόφασης των οργανισμών HTA: οι επιταχυνόμενες οδοί έγκρισης φαρμάκων (accelerated approval pathways) δεν οδηγούσαν σε ταχύτερα αποτελέσματα HTA σε σύγκριση με την κανονική διαδικασία αδειοδότησης (standard MA), ενώ η παράλληλη αξιολόγηση (parallel review), που εφαρμόζεται στην Αυστραλία, και τον Καναδά μείωσε το χρόνο έως την έκβαση του HTA σε 3,7 και 6,7 μήνες κατά μέσο όρο, αντίστοιχα.
Με βάση το μοντέλο που αναπτύξαμε για τον υπολογισμό της συσχέτισης διαφορετικών συμμεταβλητών με το χρόνο που παίρνει από την Άδεια Κυκλοφορίας (MA), έως την επίτευξη θετικών αποτελεσμάτων HTA, θέλαμε να δούμε ποιοι παράγοντες συντομεύουν την έκβαση και ποιοι την επιβραδύνουν. Ένας αριθμός παραγόντων συσχετίστηκε με λιγότερο χρόνο στο να φτάσουμε σε θετική έκβαση στην αξιολόγηση HTA, ιδίως η παράλληλη αξιολόγηση (parallel review), οι συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου (RSA), ένα κλινικό τελικό σημείο (clinical endpoint) και ένας ενεργός συγκριτής (comparator). Αντίθετα, τα αποτελέσματά μας έδειξαν ότι τα φάρμακα με ορισμένα άλλα χαρακτηριστικά χρειάστηκαν περισσότερο χρόνο για να επιτύχουν ένα θετικό αποτέλεσμα HTA, ιδίως ογκολογικά, ορφανά, ογκολογικά φάρμακα με ορφανή ένδειξη.
Τέταρτο (και πολύ σημαντικό), το 65% των αποτελεσμάτων, που είχαν έγκριση με περιορισμούς, υπόκεινταν σε έναν ή περισσότερους κλινικούς περιορισμούς, ιδίως περιορισμούς πληθυσμού (περιορίζοντας τις ενδείξεις σε υπο-ομάδες πληθυσμού που παρουσιάζουν το υψηλότερο κλινικό όφελος), η/και κλινικά αποτελεσματικό όφελος σε σχέση με το κόστος, περιορισμοί συνταγογράφησης ή και τα δυο. Το ποσοστό των κλινικών περιορισμών δεν έχει αλλάξει σημαντικά με την πάροδο του χρόνου.
Πέμπτο, οι συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου (risk sharing agreements) αντιπροσώπευαν το 44% (n=439) όλων των φαρμάκων που εγκρίθηκαν με περιορισμούς, ενώ ένα επιπλέον 5% (n=53) συνδέονταν με ειδικές συμφωνίες χρηματοδότησης, ιδίως κονδύλια για ειδικό προορισμό ή χρηματοδότηση υπό συνθήκες συλλογής δεδομένων. Με την πάροδο του χρόνου το ποσοστό των συμφωνιών επιμερισμού κινδύνου αυξήθηκε από 15% όλων των εκβάσεων HTA το 2011 σε 40% το 2017 και 36% το 2018.
Έκτο, το 24% όλων των φαρμάκων που υποβλήθηκαν σε οργανισμούς HTA είχαν τουλάχιστον μία προηγούμενη απόρριψη, υποδηλώνοντας αποτυχία να ικανοποιηθούν οι υπεύθυνοι λήψης αποφάσεων σε ορισμένα κριτήρια, συμπεριλαμβανομένης της ποιότητας των αποδεικτικών στοιχείων και του κλινικού οφέλους. Από τα ζεύγη ένδειξης-φαρμάκου που έλαβαν τελική απόρριψη, το 31% (n=56) είχε τουλάχιστον μία προηγούμενη απόρριψη. Οι εκ νέου υποβολές αυξήθηκαν σταθερά με την πάροδο του χρόνου (αποτελούσαν το 11% το 2011 και 29% το 2020).
Έβδομο, σε ό,τι αφορά τα υποβληθέντα κλινικά στοιχεία, οι περισσότερες αιτήσεις σε οργανισμούς ΗΤΑ (86%) παρουσίασαν τουλάχιστον μία τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης ΙΙΙ, ως κύρια στοιχεία που υποστηρίζουν τους ισχυρισμούς των εταιρειών για το κλινικό όφελος. Σταδιακά όμως, ο αριθμός των υποβολών HTA που ενημερώθηκαν από στοιχεία προγενέστερης φάσης (π.χ. Φάση II) αυξήθηκε. Η έλλειψη ενεργού συγκριτικού σκέλους στην κλινική δοκιμή συσχετίστηκε επίσης με υψηλότερο αριθμό απορρίψεων (63% όλων των απορρίψεων). Τα περισσότερα φάρμακα (82%, n=1.167) βασίστηκαν σε υποκατάστατα τελικά σημεία (surrogate endpoints) ως πρωταρχικό τους αποτέλεσμα και το 77% των απορρίψεων (DNL) (n=136) είχαν ένα υποκατάστατο τελικό σημείο ως κύριο τελικό σημείο.
Τέλος, αποδεικτικά στοιχεία υψηλής ποιότητας εντοπίστηκαν μόνο στο 20% όλων των υποβολών, ενώ το 47% και το 33% είχαν μέση ή κακή ποιότητα, αντίστοιχα. Με την πάροδο του χρόνου αυτά τα ποσοστά δεν έχουν αλλάξει σημαντικά.
Συμπερασματικά, τα περισσότερα φάρμακα εγκρίνονται, αλλά τα περισσότερα υπόκεινται σε σημαντικούς περιορισμούς, ενώ ένα μικρό ποσοστό φαρμάκων απορρίπτονται.
Η αξιολόγηση της κοινωνικής αξίας των φαρμάκων αυτών, καταφέρνει να λειτουργήσει τροποποιητικά ως προς τις τελικές αποφάσεις έγκρισης; Ποιες είναι οι παράμετροι;
Από την έρευνά μας έχουν προσδιοριστεί αρκετές κοινωνικές αξιολογικές κρίσεις (social value judgements), δηλαδή παράμετροι που πολλές φορές λειτουργούν ως –τρόπον τινά– τροποποιητές για τις τελικές αποφάσεις των οργανισμών ΗΤΑ. Αυτό σημαίνει ότι, αν η απόφαση ήταν οριακή μεταξύ θετικής και αρνητικής (απόρριψης) απόφασης, η αναγνώριση ενός ή περισσότερων από αυτούς τους παράγοντες μπορεί να οδηγήσει την απόφαση σε θετικό αποτέλεσμα.
Η ανεκπλήρωτη ανάγκη (unmet medical need) αναγνωρίστηκε θετικά στο 43% του δείγματος, ακολουθούμενη από σοβαρότητα της ασθένειας (disease severity) (26% του δείγματος), πλεονέκτημα χορήγησης (administration advantage) (22% του δείγματος) και η καινοτομία (innovativeness) (14% του δείγματος). Δεν εντοπίστηκαν σημαντικές αλλαγές με την πάροδο του χρόνου, υποδηλώνοντας μια συνεπή προσέγγιση όσον αφορά στην εξέταση των παραγόντων αυτών από τους οργανισμούς HTA.
Όσον αφορά στη συνταγογράφηση και ποιος τελικά πρέπει να λαμβάνει τις νέες θεραπείες, ποια τα οφέλη από τη διαδικασία αξιολόγησης των νέων τεχνολογιών Υγείας;
Ενώ η συντριπτική πλειονότητα των νέων φαρμάκων (87%) λαμβάνει θετικό (περιορισμένο ή μη) αποτέλεσμα από τους οργανισμούς HTA, το 46% υπόκειται σε περιορισμούς χρήσης, το 31% έχει εγκριθεί με στρατηγική επιμερισμού του κινδύνου και το 20% έχει απορριφθεί τουλάχιστον μία φορά. Η υψηλή ποιότητα των στοιχείων μπορεί να είναι απαραίτητη, αλλά όχι επαρκής προϋπόθεση για θετικά αποτελέσματα HTA, υποδηλώνοντας ότι περαιτέρω δείκτες, όπως το μέγεθος του κλινικού οφέλους ή η κλινική σημασία, είναι κρίσιμοι παράγοντες απόφασης, ιδιαίτερα όταν εξετάζονται παράλληλα με την αβεβαιότητα των κλινικών στοιχείων. Άλλοι παράγοντες που σχετίζονται με θετικά αποτελέσματα HTA ήταν τα ορφανά φάρμακα με ενδείξεις καρκίνου, ενώ οι κρίσεις κοινωνικής αξίας (SVJ), ιδιαίτερα η καινοτομία και η κλινική ανάγκη, δρουν ως τροποποιητές αποφάσεων και συμβάλλουν σε εγκρίσεις με περιορισμούς.
Όπως έχετε αναφέρει, η σημαντικότερη συμβολή των οργανισμών ΗΤΑ δεν είναι η αξιολόγηση των προϊόντων αυτή καθαυτή, αλλά το πώς η αξιολόγηση οδηγεί στα κλινικά και συνταγογραφικά πρωτόκολλα. Τι έχει αλλάξει;
Βασική παράμετρος της λειτουργίας των οργανισμών ΗΤΑ, πέρα από την αξιολόγηση νέων τεχνολογιών, είναι η δημιουργία πρωτοκόλλων συνταγογράφησης τα οποία συνάδουν με τις αρχές της κλινικής αποτελεσματικότητας και της αποτελεσματικότητας σε σχέση με το κόστος στο συγκεκριμένο περιβάλλον, λαμβάνοντας υπόψη την κλινική οδό (clinical pathway) για την συγκεκριμένη ένδειξη. Με αυτόν τον τρόπο, επιτυγχάνουμε μια σχετική ομοιομορφία στον τρόπο, με τον οποίο θεραπεύουμε συγκεκριμένες παθήσεις. Δεν έχει αλλάξει κάτι στην λειτουργία των οργανισμών ΗΤΑ, απλά στη χώρα μας αυτή η σύνδεση μεταξύ αξιολόγησης και δημιουργίας κλινικών πρωτοκόλλων θεωρείται ακόμα κάτι καινοτόμο. Η σύνδεση της αξιολόγησης με την δημιουργία κλινικών πρωτοκόλλων βοηθά και την συνταγογράφηση, καθώς η τελευταία γίνεται με βάση την κλινική και οικονομική αποτελεσματικότητα των νέων θεραπειών και των κριτηρίων με τα οποία έχουν εγκριθεί από τους οργανισμούς ΗΤΑ.
Μια σειρά από γονιδιακές θεραπείες βρίσκονται υπό έγκριση από τον ΕΜΑ και αναμένεται να δημιουργήσουν περαιτέρω πιέσεις στα συστήματα Υγείας. Δεδομένων των συνθηκών, ποιες οι καθυστερήσεις που σημειώνονται όσον αφορά την πρόσβαση των ασθενών της χώρας μας σε αυτές;
Απαντώντας στην ερώτηση σας θα ήθελα να βάλω ένα γενικότερο πλαίσιο για τις προκλήσεις που δέχονται τα συστήματα Υγείας, συμπεριλαμβανομένου και του δικού μας, αναφορικά με τις γονιδιακές θεραπείες και την πρόσβαση σε αυτές.
Καταρχάς, οι δημοσιονομικοί περιορισμοί θα γίνουν περισσότερο πιεστικοί με την πάροδο του χρόνου θέτοντας περιορισμούς και στη χρηματοδότηση ακριβών θεραπειών, μεταξύ άλλων. Οι τιμές θεραπειών, που ξεπερνούν τα 2 εκατ. ευρώ, είναι ήδη πραγματικότητα και, σε συνδυασμό με τον στενό δημοσιονομικό χώρο και τον δυνητικά μεγάλο αριθμό τέτοιων νέων θεραπειών, δημιουργούν ένα μείγμα, που δυσκολεύει αποφάσεις για την ορθολογική κατανομή των πόρων.
Δεύτερο, έχουμε υψηλά επίπεδα κλινικής αβεβαιότητας κατά τη στιγμή της έγκρισης τους από τις ρυθμιστικές αρχές (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων). Αυτό μπορεί να συμβαίνει διότι οι τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές είναι συχνά ανέφικτες στο πλαίσιο λιγότερο κοινών, σπάνιων και σοβαρών ασθενειών, που συχνά οδηγούν σε έγκριση που βασίζεται σε δοκιμές ενός βραχίονα (single arm studies). Ελλιπή στοιχεία κλινικού οφέλους δυσκολεύουν τις αξιολογήσεις από πλευράς ΗΤΑ σχετικά με την αποτελεσματικότητά τους. Επίσης, έχουμε περιορισμένα δεδομένα για τη μακροπρόθεσμη κλινική αποτελεσματικότητα. Αυτό έχει σαν συνέπεια τον γενικότερο προβληματισμό για το κατά πόσον τέτοιες θεραπείες πρέπει να αποζημιωθούν από το σύστημα Υγείας, αμέσως μετά την έγκρισή τους από τις ρυθμιστικές αρχές.
Τρίτο, στη χώρα μας, δεν υπάρχει πλαίσιο αξιολόγησης ορφανών και υπέρ ορφανών φαρμάκων και θεραπειών. Πολλές χώρες έχουν θεσπίσει κριτήρια για την αξιολόγησή τους. Ίσως κι εμείς πρέπει να σκεφτούμε κάτι παρόμοιο με γνώμονα τα δικά μας κριτήρια (κλινικά και δημοσιονομικά). Επίσης, ένας μικρός αριθμός ασθενών σημαίνει ότι εταιρείες που παράγουν τα συγκεκριμένα σκευάσματα, δεν θέλουν να έρθουν στη Ελλάδα, καθώς θεωρούν ότι το εμπορικό όφελος είναι μικρό. Το πλαίσιο για την απευθείας εισαγωγή φαρμάκων υπάρχει (μέσω ΙΦΕΤ) και βοηθά στην πρόσβαση των ασθενών, όμως ο τρόπος με τον οποίο λειτουργεί αυτό το κανάλι της απευθείας εισαγωγής και το μακροπρόθεσμο δημοσιονομικό κόστος, είναι δύο στοιχεία που πρέπει η Πολιτεία να επανεξετάσει.
Απευθυνόμενος προς την ηγεσία του Υπουργείου Υγείας της χώρας μας, ποια τα σημεία που θεωρείται ότι χρήζουν προσοχής στην παρούσα κατάσταση όσον αφορά τον τομέα του φαρμάκου;
Θα έβλεπα το τετράπτυχο Αξιολόγησης, Διαπραγμάτευσης, Κλινικών Πρωτοκόλλων, Συνταγογράφησης σαν γνώμονα για παρεμβάσεις και απαραίτητες μεταρρυθμίσεις στο χώρο του φαρμάκου. Και για τα 4 απαιτούνται σημαντικές παρεμβάσεις από την πλευρά της Πολιτείας.
- Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (ΗΤΑ) και Κλινικά Πρωτόκολλα
Το υπάρχον σύστημα δεν επαρκεί καθώς έχει ελλείψεις και προβλήματα. Σε ό,τι αφορά το ΗΤΑ, η Πολιτεία να πρέπει να προχωρήσει στην ενδυνάμωση της επιτροπής ΗΤΑ, και, γιατί όχι, στην δημιουργία και στελέχωση μιας ανεξάρτητης αρχής (κατά τα πρότυπα πολλών χωρών στην ΕΕ, όπως η Γαλλία, η Σουηδία, η Πολωνία, η Ολλανδία, κλπ), στην οποία θα υποβάλλονται αιτήσεις για όλες τις νέες θεραπείες. Η αναβαθμισμένη επιτροπή (ή η αρχή) θα αξιολογεί και θα προτείνει ή όχι την ενσωμάτωση των νέων φαρμάκων στη λίστα αποζημίωσης, με βάση κλινικά & οικονομικά κριτήρια, θέτοντας όρια για το τί θεωρείται κλινικά αποτελεσματικό (αλλά και αποτελεσματικό σε σχέση με το κόστος) σε μια διάγνωση, θα γνωμοδοτεί για το πώς θα εφαρμόζονται οι αποφάσεις της στο κλινικό περιβάλλον, θα παράγει κλινικά πρωτόκολλα, θα λειτουργεί με κοινωνικο-οικονομικά κριτήρια και θα καλύπτει τα έξοδα της σε ό,τι αφορά την αξιολόγηση. Σταδιακά, θα πρέπει να αξιολογηθούν όλα τα φάρμακα, τα οποία είναι ακόμα on-patent, μέσω μηχανισμών fast-track ή/και multiple technology assessments (ΜΤΑ).
- Κλινικά Πρωτόκολλα
Σε ό,τι αφορά τα κλινικά πρωτόκολλα, δεν υπάρχει η απαραίτητη σύνδεση μεταξύ “αξίας του φαρμάκου“ και κλινικής πρακτικής. Το σημαντικό όμως πλεονέκτημα και όφελος ενός αξιόπιστου μηχανισμού Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (ΗΤΑ) είναι η δημιουργία κλινικών πρωτοκόλλων (σε συνεργασία πάντα με την ιατρική κοινότητα) με βάση την κλινική/οικονομική αποτελεσματικότητα, την κλινική ανάγκη, και την “κλινική τοποθέτηση” νέων θεραπειών (π.χ. θεραπεία πρώτης ή δεύτερης γραμμής, κλπ) με βάση την αξιολόγησή τους, έτσι ώστε να καθοδηγείται η συνταγογράφηση, καθώς και την παρακολούθηση εφαρμογής των κλινικών πρωτοκόλλων. Τα οφέλη από μια τέτοια παρέμβαση είναι προφανή και θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε ένα πιο αποδοτικό σύστημα και εξορθολογισμό της δαπάνης, κυρίως σε νέες θεραπείες.
- Επιτροπή Διαπραγμάτευσης
H EΔ έχει καίριο ρόλο στο σύστημα Υγείας, όμως θα πρέπει η λειτουργία της να στηριχθεί περαιτέρω με μόνιμο προσωπικό, και τα αναγκαία εργαλεία. Δυνητικά, η διαπραγμάτευση των όρων κάλυψης από το ΕΣΥ όλων των ακριβών φαρμάκων θα πρέπει να γίνεται με συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, οι οποίες δεν θα βασίζονται μόνο στη διαπραγμάτευση τιμής αλλά και συγκεκριμένου όγκου (price – volume agreements), με ρήτρες σε περίπτωση που ο όγκος υπερβεί τα συμπεφωνημένα. Προτείνεται μια πιο επιθετική εφαρμογή των συμφωνιών επιμερισμού κινδύνου, με βάση τα αποτελέσματα της επιτροπής (ή αρχής) αξιολόγησης. Σε εύθετο χρόνο, είναι θεμιτό να εισάγουμε και άλλων ειδών μέτρα (π.χ., μητρώα ασθενών) και συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου με βάση το αποτέλεσμα, έτσι ώστε να υπάρχει η δυνατότητα να παίρνουμε αποφάσεις με διαφορετικών ειδών κριτήρια (outcomes-based agreements, κλπ). Στόχος είναι η αποζημίωση να απεξαρτηθεί σε ένα βαθμό από το rebate/clawback σε ό,τι αφορά τα νέα φάρμακα, εάν και εφόσον περισσότερο συμφέροντες όροι θα διασφαλίζονται μέσω της διαδικασίας ΗΤΑ / διαπραγμάτευσης.
- Συνταγογράφηση και όγκος συνταγών
Ίσως το μέρος αυτό της φαρμακευτικής πολιτικής να είναι ο μεγάλος ασθενής διαχρονικά. Ο εξορθολογισμός της συνταγογράφησης περνάει μέσα από:
α. την συνεχή διαθεσιμότητα, παρακολούθηση και συντονισμό των στοιχείων που συλλέγονται,
β. τη συμμόρφωση των γιατρών με τα κλινικά πρωτόκολλα και
γ. σε παρεμβάσεις από μέρους του εποπτεύοντος οργανισμού, έτσι ώστε να ελέγχεται τί συνταγογραφείται και για πιο λόγο. Αμφιβάλλω εάν και οι τρεις παραπάνω συνθήκες λειτουργούν, έστω και σε αποδεκτό επίπεδο στη χώρα μας.
Γνωρίζω ότι υπάρχει πρόνοια για μεταρρυθμίσεις και ότι για κάποια από τα παραπάνω έχουν ήδη δρομολογηθεί εξελίξεις. Όμως πρέπει να «τρέξουν» με πιο γρήγορο ρυθμό. Ας μην ξεχνάμε ότι, από τον Ιανουάριο του 2025, μπαίνει σε εφαρμογή ο κανονισμός για την κοινή κλινική αξιολόγηση (joint clinical assessment) σε όλες τις χώρες μέλη της ΕΕ και η χώρα μας πρέπει να αποδείξει ότι είναι έτοιμη να ανταποκριθεί στην καινούρια πραγματικότητα, με νέες δομές και πιο αποτελεσματική διαχείριση της αξιολόγησης, διαπραγμάτευσης και ενσωμάτωσης νέων τεχνολογιών Υγείας, με όρους κλινικής αποτελεσματικότητας και οικονομικής αποδοτικότητας.
