ΕΞΕΛΙΞΕΙΣ ΣΤΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΝΟΣΟΥ GAUCHER

Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από 10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher έχουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που διασπά ένα συγκεκριμένο τύπο μορίου λίπους. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (τα ονομαζόμενα κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στη σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Πρόσφατα ανακοινώθηκαν νέα θετικά δεδομένα από τις κλινικές μελέτες Φάσης 3, ENGAGE και ENCORE για την eliglustat tartrate, την ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1. Τα αποτελέσματα από τη μελέτη ENGAGE παρουσιάστηκαν στο 9ο ετήσιο Παγκόσμιο Συμπόσιο του Δικτύου Λυσoσωμικών Διαταραχών που πραγματοποιήθηκε στο Ορλάντο. Σε συνδυασμό με αυτό το συμπόσιο, η Genzyme δημοσίευσε επίσης αρχικά δεδομένα από τη δεύτερη μελέτη φάσης 3 ENCORE. Και οι δύο μελέτες πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο τους και μαζί θα αποτελέσουν τη βάση για τον φάκελο προς έγκριση της eliglustat tartrate από τη Genzyme.