Κυριάκος Μπερμπεριάν
Γενικός Διευθυντής GENESIS Pharma Ελλάδας, Κύπρου, Μάλτας και μέλος του Δ.Σ. του ΣΦΕΕ
Για την πρόοδο στην αντιμετώπιση των σπανίων νοσημάτων, τις νέες κυκλοφορίες ορφανών φαρμάκων, τη συμβολή της τεχνητής νοημοσύνης στη διάγνωση και θεραπεία, καθώς και τις πιέσεις που ασκούνται στον φαρμακευτικό κλάδο, μιλά στο «The Doctor» ο Γενικός Διευθυντής της GENESIS Pharma Ελλάδας, Κύπρου, Μάλτας, κ. Κυριάκος Μπερμπεριάν.
Συνέντευξη Κοσμάς Ζακυνθινός
Κύριε Μπερμπεριάν, η τεχνητή νοημοσύνη (ΑΙ), η εξέλιξη της επιστημονικής έρευνας και η άνοδος των ψηφιακών τεχνολογιών προσφέρουν μεγάλες δυνατότητες για τον μετασχηματισμό του κλάδου. Τι σημαίνει αυτό για την ανάπτυξη νέων καινοτόμων θεραπειών και την πρόσβαση των πολιτών σε νέες θεραπείες;
Η επιστημονική και τεχνολογική πρόοδος των τελευταίων δυο δεκαετιών έχει ήδη συμβάλει στην ανάπτυξη σημαντικών θεραπειών σε απαιτητικούς θεραπευτικούς τομείς όπως η ογκολογία, η αιματολογία, η νευρολογία και οι σπάνιες παθήσεις. Οι προοπτικές θα είναι ακόμη μεγαλύτερες τα επόμενα χρόνια, καθώς οι επενδύσεις της διεθνούς φαρμακοβιομηχανίας σε σοβαρές ασθένειες με ακάλυπτες ανάγκες αυξάνονται. Οι καινοτόμες θεραπείες που αναπτύσσονται είναι πιο στοχευμένες, πιο αποτελεσματικές και σε αρκετές περιπτώσεις καθιστούν εφικτή την εξατομικευμένη αντιμετώπιση βάσει του γενετικού προφίλ και των βιολογικών αναγκών των ασθενών, όπως συμβαίνει ήδη σε μια σειρά από ογκολογικά ή γενετικά νοσήματα με τη χρήση μοριακών και διαγνωστικών τεχνολογιών καθώς και βιοδεικτών.
Η τεχνητή νοημοσύνη, με τη δυνατότητά της να αναλύει τεράστιο όγκο δεδομένων, προσθέτει περαιτέρω αξία, τόσο στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων, όσο και στη διάγνωση. Μπορεί να εντοπίσει πιθανούς στόχους για νέα φάρμακα, να προβλέψει την αποτελεσματικότητά τους σε ερευνητικό αλλά και κλινικό επίπεδο, να μειώσει τον χρόνο και να αυξήσει την αποδοτικότητα της ανακάλυψης και ανάπτυξης νέων θεραπειών.
Καθιστά, επίσης, εφικτή μια πιο στοχευμένη επιλογή υποψήφιων ασθενών για συμμετοχή σε κλινικές μελέτες, την καλύτερη εκπαίδευσή τους και τη διαμόρφωση ρεαλιστικών προσδοκιών, με αποτέλεσμα τη μεγαλύτερη παραμονή τους στις μελέτες. Ταυτόχρονα, μπορεί να βοηθήσει στη διάγνωση ασθενειών με μεγαλύτερη ακρίβεια και ταχύτητα.
Συνολικά, αυτές οι σημαντικές εξελίξεις έχουν τη δυναμική να καταστήσουν τις θεραπείες του μέλλοντος πιο αποτελεσματικές και πιο γρήγορα προσβάσιμες, διευκολύνοντας την ίδια στιγμή την έγκαιρη διάγνωση, που είναι κρίσιμη σε πολλά σοβαρά νοσήματα.
Οι ασθενείς σήμερα χρειάζονται άμεση πρόσβαση σε αποτελεσματικές και κυρίως εξατομικευμένες θεραπείες. Ωστόσο, τα νέα φάρμακα στην ΕΕ και ειδικά στην Ελλάδα φαίνεται πως έχουν σημαντικές καθυστερήσεις. Ποιοι οι λόγοι;
Οι κύριοι παράγοντες είναι δύο. Πρώτα απ’ όλα, οι χρονοβόρες και πολύπλοκες διαδικασίες έγκρισης και αποζημίωσης, που κατά μέσο όρο διαρκούν στη χώρα μας πάνω από ενάμιση χρόνο. Δεύτερον, το καθεστώς της σοβαρής, μακροχρόνιας υποχρηματοδότησης στο φάρμακο και οι υποχρεωτικές επιστροφές, που πλέον είναι υψηλότερες από τον δημόσιο προϋπολογισμό, καθιστούν το περιβάλλον εξαιρετικά δύσκολο, με αποτέλεσμα η χώρα μας να υστερεί χρονικά στην κυκλοφορία νέων θεραπειών.
Κατά πόσο είναι αναγκαίος αλλά και εφικτός ένας τεκμηριωμένος διάλογος μεταξύ Πολιτείας και βιομηχανίας για το ύψος της χρηματοδότησης, με στόχο την οικοδόμηση ενός αποδοτικού και ανθεκτικού συστήματος φαρμακευτικής περίθαλψης;
Ο διάλογος όλων των εμπλεκομένων είναι και αναγκαίος και εφικτός. Ο βασικός στόχος όλων είναι κοινός: να διασφαλιστεί η απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών στην κατάλληλη θεραπεία και να διαμορφωθεί μια σύγχρονη και βιώσιμη φαρμακευτική πολιτική, που θα καλύπτει επαρκώς τόσο τις τρέχουσες όσο και τις μελλοντικές θεραπευτικές ανάγκες, υπό το πρίσμα των σημαντικών επιστημονικών εξελίξεων που αναμένουμε αλλά και της αυξητικής τάσης των χρόνιων, σοβαρών και σπάνιων νοσημάτων.
Όλες οι πλευρές αναγνωρίζουν πως οι διαθέσιμοι πόροι δεν είναι απεριόριστοι, γι΄αυτό και είναι αναγκαίο να υιοθετήσουμε ένα αξιόπιστο πλαίσιο ελέγχου και αποδοτικότητας της συνταγογράφησης των διαθέσιμων θεραπειών και ένα σύγχρονο σύστημα αποζημίωσης νέων φαρμάκων, επιδιώκοντας τη μέγιστη αποδοτικότητα σε όλη την πορεία από τη διάγνωση έως και τη θεραπεία.
Δεν είναι όμως πλέον ούτε βιώσιμο ούτε αποδεκτό,
ο φαρμακευτικός κλάδος να καλύπτει 8 στα 10 νοσοκομειακά φάρμακα που αφορούν όλα πολύ σοβαρές και σπάνιες παθήσεις και πάνω από 6 στα 10 φάρμακα που διακινούνται μέσω ΕΟΠΥΥ για παθήσεις που αφορούν χιλιάδες συμπολίτες μας. Η Πολιτεία οφείλει να επενδύσει περισσότερο στην πραγματική κάλυψη των φαρμακευτικών αναγκών, με τον κλάδο μας να συμβάλλει όπως κάνει εξάλλου τόσα χρόνια, αλλά σε ένα πιο ρεαλιστικό και προβλέψιμο πλαίσιο.
Σχεδόν 30 εκατομμύρια πολίτες στην Ευρώπη ζουν με κάποια σπάνια πάθηση, ενώ στη χώρα μας υπολογίζονται σε 350.000 – 590.000 οι πάσχοντες. Τι έχει αλλάξει τα τελευταία χρόνια όσον αφορά τη διάγνωση και διαχείριση των σπανίων παθήσεων;
Η πρόοδος στην αντιμετώπιση των σπανίων νοσημάτων είναι εντυπωσιακή. Οι νέες κυκλοφορίες ορφανών φαρμάκων αυξάνονται, η διεθνής έρευνα εντείνεται και, παράλληλα, βελτιώνεται σταθερά η διάγνωση και η διαχείρισή τους. Μια σειρά από καινοτόμες τεχνολογίες έχουν επιτρέψει, όχι μόνο τη συμπτωματική, αλλά την αιτιοπαθογενετική αντιμετώπισή τους. Μεταξύ αυτών το gene editing, η γονιδιακή σίγαση με τη χρήση παρεμβαλόμενου RNA (RNAi), η χρήση μονοκλωνικών αντισωμάτων κ.α. Παράλληλα, η ανάπτυξη υψηλής τεχνολογίας διαγνωστικών τεχνικών, η αύξηση των προγεννητικών ελέγχων, η μεγαλύτερη ευαισθητοποίηση και γνώση τόσο της επιστημονικής κοινότητας όσο και του κοινού έχουν βοηθήσει συνολικά στην πιο έγκαιρη διάγνωσή τους και στην εφαρμογή μιας διεπιστημονικής διαχείρισης, που είναι εξαιρετικά απαραίτητη στα περισσότερα σπάνια νοσήματα.
Όμως, ο δρόμος που έχουμε ακόμη να διανύσουμε είναι μεγάλος, καθώς σήμερα υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για το 5% των σπανίων παθήσεων. Η ετερογένεια των συγκεκριμένων νοσημάτων, το γενετικό τους υπόβαθρο, ο μικρός πληθυσμός ανά νόσημα καθιστούν την έρευνα δύσκολη. Οι σύγχρονες επιστημονικές και τεχνολογικές δυνατότητες δημιουργούν τις προϋποθέσεις ώστε στο μέλλον να έχουμε ακόμη περισσότερες μικρές και μεγάλες νίκες, βοηθώντας ολοένα και πιο πολλούς ασθενείς που ζουν με κάποιο σπάνιο νόσημα, αλλά και τους φροντιστές τους. Εξίσου σημαντικό είναι να συνεχίσουμε να προσπαθούμε να μειώσουμε τον χρόνο διάγνωσης, καθώς σε πολλά σπάνια νοσήματα, για τα οποία υπάρχουν σήμερα διαθέσιμες θεραπείες, οι ασθενείς ταλαιπωρούνται για χρόνια μέχρι να λάβουν σωστή διάγνωση.
Συγκεκριμένα για τη χώρα μας, έχει σημειωθεί πρόοδος, όμως πρέπει να γίνουν περισσότερα για να συγκλίνουμε με τα ευρωπαϊκά δεδομένα. Μεταξύ αυτών, η δημιουργία μητρώων ασθενών, η ενίσχυση και υποστήριξη των κέντρων εμπειρογνωμοσύνης, η ενίσχυση των κλινικών μελετών αλλά και, όπως είχε εξαγγελθεί από το Υπουργείο, η παράλληλη χρηματοδότηση και η ειδική μέριμνα σχετικά με τις υποχρεωτικές επιστροφές που επιβαρύνουν τις ορφανές θεραπείες. Παράλληλα, υπάρχει ανάγκη για ενίσχυση της εκπαίδευσης των ιατρών της πρωτοβάθμιας περίθαλψης στα σπάνια νοσήματα και των δικτύων παραπομπής στα ειδικά κέντρα, ώστε να μειωθεί ο χρόνος που απαιτείται για την έγκυρη διάγνωσή τους.
Σε έναν σύντομο απολογισμό, ποιες οι εγκρίσεις στα ορφανά φάρμακα των τελευταίων ετών, σε ποιες κατηγορίες και τι αναμένουμε να δούμε στα επόμενα χρόνια όσον αφορά την πρόσβαση των ασθενών σε έως τώρα ακάλυπτες θεραπευτικές ανάγκες;
Η εξέλιξη στην έρευνα και την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων είναι αλματώδης σε σύγκριση με το παρελθόν σε πολλά πεδία, τόσο σε σπάνιους καρκίνους και αιματολογικές κακοήθειες, όσο και σε σπάνια γενετικά νοσήματα, νευροεκφυλιστικά, μεταβολικά κ.α. Όπως σας προανέφερα, θεραπείες παρεμβολής RNA, μονοκλωνικά αντισώματα, πρωτοποριακές κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες εφαρμόζονται ήδη για την αντιμετώπιση μιας σειράς νοσημάτων που είχαν παλαιότερα φτωχή πρόγνωση ή τεράστια επίδραση στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η νόσος του Fabry, η φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμία, η κληρονομική ATTR αμυλοείδωση, η πρωτοπαθής υπεροξαλουρία τύπου 1, η οξεία ηπατική πορφυρία, η αταξία Φρίντριχ, η νόσος κινητικού νευρώνα είναι μερικά από τα πιο πρόσφατα παραδείγματα από το δικό μας χαρτοφυλάκιο.
Σύμφωνα με στοιχεία της EFPIA, από το 2000 και έπειτα έχουν εγκριθεί πάνω από 190 νέα ορφανά φάρμακα. Παράλληλα, ο αριθμός των κλινικών δοκιμών που αφορούν σπάνιες ασθένειες αυξάνεται διαρκώς. Μάλιστα τα τελευταία χρόνια έχει αυξηθεί και το ποσοστό των ορφανών θεραπειών που προχωρούν σε μελέτες Φάσης 2 και 3. Επομένως, αν και οι ανάγκες είναι μεγάλες και οι προκλήσεις δύσκολες, μπορούμε να είμαστε πιο αισιόδοξοι για το μέλλον.
Η ψηφιοποίηση στον υγειονομικό τομέα μπορεί να βοηθήσει στη βελτίωση της πρόγνωσης και της εξατομίκευσης διάφορων θεραπειών. Πρακτικά, τι σημαίνει ψηφιακός μετασχηματισμός για τον κλάδο της Υγείας και ποιες περιπτώσεις εφαρμογής κρίνετε ως τις σημαντικότερες;
Η ψηφιοποίηση στην υγεία παρέχει απαραίτητα δεδομένα στην ιατρική κοινότητα για τη βέλτιστη διαχείριση των νοσημάτων, για την πρόσβαση των ασθενών στην κατάλληλη θεραπεία τη σωστή στιγμή και για την έγκαιρη και έγκυρη διάγνωση. Παράλληλα, προσφέρει ακριβή τοπικά επιδημιολογικά δεδομένα και στοιχεία κλινικής πρακτικής που είναι απαραίτητα για τη χάραξη μιας βιώσιμης φαρμακευτικής πολιτικής και μιας αποδοτικής πολιτικής υγείας και πρόληψης συνολικά.
Ειδικά όταν οι πόροι είναι περιορισμένοι, τέτοια δεδομένα είναι απολύτως αναγκαία για τη σωστή κατανομή τους βάσει πραγματικών αναγκών. Γι΄αυτό και υποδεχθήκαμε όλοι με μεγάλη αισιοδοξία τις πρόσφατες εξαγγελίες ψηφιοποίησης της ογκολογικής περίθαλψης με την έναρξη του Εθνικού Μητρώου Νεοπλασματικών Ασθενών, την εφαρμογή των πρωτοκόλλων και τη διασύνδεση των ογκολογικών νοσοκομείων.
Εργαλεία όπως ο ολοκληρωμένος φάκελος ασθενούς με φάρμακα και διαγνωστικές εξετάσεις, η επέκταση της ηλεκτρονικής συνταγογράφησης στα νοσοκομεία, τα δεσμευτικά θεραπευτικά πρωτόκολλα, τα μητρώα ασθενών και σε άλλες θεραπευτικές κατηγορίες, και η διασύνδεση και διαλειτουργικότητα των επιμέρους συστημάτων αποτελούν μερικές από τις πλέον σημαντικές παρεμβάσεις. Έτσι, τα δεδομένα θα είναι ολοκληρωμένα, συγκρίσιμα και θα μπορούν να αξιοποιηθούν προς όφελος της περίθαλψης του ασθενούς αλλά και για τη χάραξη πολιτικών υγείας που θα απαντούν στις πραγματικές υγειονομικές ανάγκες και τάσεις. Συγκεκριμένα, η διασύνδεση της ψηφιακής οργάνωσης και παρακολούθησης της πορείας του ασθενούς θα διευκολύνει τη σύνδεση της κλινικής πορείας με την αποζημίωση των καινοτόμων θεραπειών που μακροπρόθεσμα θα εξορθολογήσει φαρμακοοικονομικούς πόρους και θα διευκολύνει τη μακροπρόθεσμη βιωσιμότητα του συστήματος.
Πέρα από τις βασικές αυτές εφαρμογές ψηφιοποίησης, η τεχνητή νοημοσύνη για την ανάλυση δεδομένων και τη βελτίωση της διάγνωσης, η χρήση ψηφιακών εργαλείων στις κλινικές δοκιμές, η τηλεϊατρική και η ανάπτυξη εφαρμογών υγείας που βοηθούν τους ίδιους ασθενείς να παρακολουθούν την υγεία τους αποτελούν επίσης χρήσιμα, σύγχρονα εργαλεία που πρέπει να αξιοποιηθούν.
Κατά κοινή ομολογία η φαρμακευτική πολιτική βρίσκεται σε ένα κρίσιμο σταυροδρόμι, λόγω της διαχρονικής υποχρηματοδότησης και του υπέρογκου ύψους των υποχρεωτικών επιστροφών. Παρόλα αυτά, η Πολιτεία φαίνεται να μην συμμερίζεται το πρόβλημα, με τις πιέσεις να εξακολουθούν να ασκούνται στον φαρμακευτικό κλάδο. Ποιες οι προτάσεις σας προκειμένου να υπάρξει κάποια «λύση»;
Οι πρωτοφανείς διαστάσεις που έχει πάρει το πρόβλημα, με επιστροφές που κυμαίνονται μεταξύ 65-83%, δεν έχουν αφήσει περιθώριο στην Πολιτεία να μην το συμμερίζεται. Οφείλουμε να αναγνωρίσουμε στην τωρινή ηγεσία του Υπουργείου πως τουλάχιστον έχει ανοίξει έναν πιο εντατικό διάλογο για το ζήτημα αυτό και έχει κατανοήσει τη σοβαρότητα και τις επιδράσεις που έχει στον κλάδο μας.
Εύκολες και πραγματικά άμεσες λύσεις προφανώς δεν υπάρχουν. Απαιτείται, όμως, πιο αποφασιστική παρέμβαση σε δύο επίπεδα. Πρώτον, ο δημόσιος προϋπολογισμός πρέπει να αυξηθεί σταδιακά αλλά γενναία, ώστε να αρχίσει να συγκλίνει με τις πραγματικές ανάγκες των ασθενών, αλλά και να αναπροσαρμόζεται σταθερά και προβλέψιμα ανά έτος τα επόμενα χρόνια, για να καλύπτει την αυξητική τάση των θεραπευτικών αναγκών. Ειδικά για τα νοσοκομειακά φάρμακα, η χορήγηση των οποίων είναι απολύτως ελεγχόμενη, δεν δικαιολογείται να υπάρχει τέτοια υστέρηση στον προϋπολογισμό.
Παράλληλα, απαιτείται μεγαλύτερη ταχύτητα στην υλοποίηση διάφορων μέτρων που έχουν εξαγγελθεί από το Υπουργείο εδώ και αρκετό καιρό: φάκελος ασθενούς, πρωτόκολλα, ηλεκτρονική συνταγογράφηση στα νοσοκομεία, μητρώα ασθενών, έμμεση ενίσχυση του προϋπολογισμού μέσω του Ταμείου Καινοτόμων Θεραπειών ή της μέριμνας των επιστροφών για τα ορφανά φάρμακα. Τέλος, αναμένουμε να δούμε έμπρακτα αποτελέσματα ως προς τη δέσμευση για ταχύτερο και έγκαιρο υπολογισμό των υποχρεωτικών επιστροφών, καθώς εκτός από το θέμα του ύψους των επιστροφών, οι τεράστιες καθυστερήσεις που υπάρχουν σήμερα δεν δίνουν στον κλάδο μας έστω και την ελάχιστη δυνατότητα προβλεψιμότητας.
Όσον αφορά τις νέες θεραπείες, ποιο το χαρτοφυλάκιο της GENESIS Pharma; Τι να αναμένουμε στο εγγύς μέλλον;
Διαχειριζόμαστε ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο που αποτελείται αμιγώς από καινοτόμα φάρμακα για πάνω από τριάντα χρόνιες και σπάνιες ασθένειες σε πολλούς θεραπευτικούς τομείς. Δεκαέξι θεραπείες εξ αυτών είναι ορφανές. Την τελευταία τετραετία, το χαρτοφυλάκιό μας έχει ενισχυθεί με περισσότερες από δέκα θεραπείες και το δίκτυο των συνεργατών μας με νέες διεθνείς εταιρείες έρευνας και ανάπτυξης καινοτόμων θεραπειών.
Στις πιο πρόσφατες εξελίξεις συγκαταλέγονται σημαντικές θεραπείες στον τομέα των σπανίων νοσημάτων, της ογκολογίας, της δερματολογίας και της νεφρολογίας. Αφορούν, ενδεικτικά, την αταξία Φρίντριχ, τη νόσο κινητικού νευρώνα, τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, τη λεύκη, τους γαστρεντερικούς στρωματικούς όγκους, τον προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα και το προχωρημένο πλακώδες καρκίνωμα του δέρματος, τον κνησμό που σχετίζεται με τη χρόνια νεφρική νόσο κ.α.
Ελπίζουμε πως η διεύρυνση του χαρτοφυλακίου μας θα είναι εξίσου δυναμική και στο μέλλον, καθώς η προσπάθειά μας να ενισχύουμε το δίκτυο των διεθνών συνεργατών μας είναι συνεχής, αλλά και οι υφιστάμενοι συνεργάτες μας πραγματοποιούν σημαντικές επενδύσεις έρευνας και ανάπτυξης.
Τέλος, επενδύουμε σταθερά στην ευρωπαϊκή ανάπτυξη της εταιρείας με αποτέλεσμα σήμερα, εκτός από τη χώρα μας, να καλύπτουμε με τη δραστηριότητά μας δεκαεννέα αγορές της Νοτιοανατολικής, Κεντρικής και Βορειοανατολικής Ευρώπης.
